發(fā)布日期：2017-11-23

近日，總部位于華盛頓州西雅圖的朱諾治療公司公布了上述死亡病例迄今為止最全面的公眾調(diào)查結(jié)果，結(jié)果顯示患者的個(gè)性特征和“產(chǎn)品變異性”導(dǎo)致了致命的腦腫脹。該公司表示，目前正在改進(jìn)細(xì)胞療法。

與朱諾治療公司沒(méi)有關(guān)系的田納西州孟菲斯市圣裘德兒童研究醫(yī)院兒科腫瘤學(xué)家Stephen Gottschalk提到，他仍然認(rèn)為該公司臨床試驗(yàn)的死亡病例有些神秘，但他贊揚(yáng)了該公司的努力。Gottschalk說(shuō)：“他們提出了一個(gè)非常全面的分析，并十分及時(shí)。”

據(jù)悉，相關(guān)療法被稱為嵌合抗原受體（CAR）－T細(xì)胞治療，它用一種新的表面蛋白平衡病人自己的免疫細(xì)胞，使其能夠在體內(nèi)殺死癌細(xì)胞。這是一種很有希望的方法，被認(rèn)為是2013年年度科學(xué)突破之一。今年早些時(shí)候，兩個(gè)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品被批準(zhǔn)，分別用于治療兒童和成人急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）以及成人淋巴瘤。

朱諾治療公司在發(fā)生死亡病例的實(shí)驗(yàn)中，為所有ALL病人提供了CAR-T細(xì)胞治療。在出現(xiàn)死亡病例之后，該實(shí)驗(yàn)被中止，人們質(zhì)疑其他CAR-T細(xì)胞療法是否也有類似風(fēng)險(xiǎn)。目前，美國(guó)批準(zhǔn)的兩種CAR-T細(xì)胞療法在臨床試驗(yàn)中沒(méi)有記錄出現(xiàn)腦水腫，盡管它們確實(shí)有神經(jīng)毒性，如改變意識(shí)、頭痛、譫妄和混亂。

日前，在馬里蘭州舉行的癌癥免疫治療協(xié)會(huì)會(huì)議上，朱諾治療公司代表介紹了實(shí)驗(yàn)當(dāng)時(shí)發(fā)生了什么。一些參與者遭遇了嚴(yán)重的神經(jīng)毒性，類似于其他CAR-T細(xì)胞實(shí)驗(yàn)，有5名年輕人死于腦水腫。兩名患者的尸檢結(jié)果顯示，血腦屏障完整性被破壞。血腦屏障是一種將血液與中樞神經(jīng)系統(tǒng)分隔開(kāi)的膜壁，以保護(hù)大腦。

然而，轉(zhuǎn)基因T細(xì)胞和其他免疫細(xì)胞卻沒(méi)有從這些患者的腦組織中消失。但該公司相信，多個(gè)變量綜合在一起，導(dǎo)致了對(duì)病人大腦的毀滅性影響，盡管該公司并沒(méi)有詳細(xì)說(shuō)明這些問(wèn)題。

來(lái)源：科學(xué)網(wǎng)